Studija raka koštane srži je sada proširena


U drugom kvartalu 2021. godine, FDA je odobrila prioritetnu reviziju za CTI-jev NDA za pacijente sa mijelofibrozom sa PDUFA datumom 30. novembra 2021. U toku diskusija o označavanju proizvoda, FDA je zatražila dodatne kliničke podatke, koji su dostavljeni agenciji 24. novembra 2021. Ranije danas, FDA je obavijestila kompaniju da smatra da dostavljanje podataka predstavlja “veliku izmjenu” NDA i stoga je datum PDUFA produžen za tri mjeseca kako bi se osiguralo dodatno vrijeme za potpunu reviziju podnošenje. U ovom trenutku, CTI nije svjestan nekih većih nedostataka u aplikaciji.

Pacritinib je novi oralni inhibitor kinaze sa specifičnošću za JAK2, IRAK1 i CSF1R, bez inhibicije JAK1. NDA je prihvaćen na osnovu podataka iz kliničkih ispitivanja faze 3 PERSIST-2 i PERSIST-1 i faze 2 PAC203, s fokusom na pacijente s teškom trombocitopenijom (broj trombocita manji od 50 x 109/L) uključene u ove studije koji su primali pacritinib 200 mg dva puta dnevno, uključujući i pacijente koji nisu bili na prvoj liniji liječenja i pacijente koji su prethodno bili izloženi inhibitorima JAK2. U studiji PERSIST-2, kod pacijenata s teškom trombocitopenijom koji su liječeni pacritinibom od 200 mg dva puta dnevno, 29% pacijenata imalo je smanjenje volumena slezene od najmanje 35%, u poređenju sa 3% pacijenata koji su primali najbolju dostupnu terapiju , koji je uključivao ruksolitinib; 23% pacijenata imalo je smanjenje ukupnih rezultata simptoma od najmanje 50%, u poređenju sa 13% pacijenata koji su primali najbolju dostupnu terapiju. U istoj populaciji pacijenata liječenih pacritinibom, nuspojave su općenito bile niskog stupnja, izvodljive uz pomoć potporne terapije i rijetko su dovele do prekida liječenja. Broj trombocita i nivoi hemoglobina su također stabilizirani.

Mijelofibroza je karcinom koštane srži koji rezultira stvaranjem fibroznog ožiljnog tkiva i može dovesti do trombocitopenije i anemije, slabosti, umora i povećanja slezine i jetre. U SAD-u postoji oko 21,000 pacijenata s mijelofibrozom, od kojih 7,000 ima tešku trombocitopeniju (definiranu kao broj trombocita manji od 50 x109/L). Teška trombocitopenija povezana je sa lošim preživljavanjem i velikim opterećenjem simptoma i može se javiti kao rezultat progresije bolesti ili toksičnosti lijekova s ​​drugim JAK2 inhibitorima kao što su JAKAFI i INREBIC.

Print friendly, PDF i e-pošta

Ostavite odgovor

Vaša e-mail adresa neće biti objavljena.