Ispitivanje genske terapije za dijabetičku neuropatiju Jedan od najčešće preuzimanih članaka

Helixmith je danas objavio da je njihova publikacija, “Genska terapija za dijabetičku neuropatiju: randomizirana, placebom kontrolirana studija III faze VM202, plazmidne DNK koja kodira faktor rasta ljudskih hepatocita,” jedan od top 10 najčešće preuzimanih članaka u Clinical and Translational Science (CTS) u 2021. CTS je službena publikacija Američkog društva za kliničku farmakologiju i terapiju (ASCPT) i ističe originalna istraživanja koja pomažu premostiti laboratorijska otkrića s dijagnozom i liječenjem ljudskih bolesti. Dr. John Kessler, profesor neurologije na Northwestern-u, bio je vodeći autor ove studije. Ovo je bila prva faza genske terapije 3 koja je ikada urađena za bol. Prema Alethei Gerding, glavnoj urednici, ASCPT, „Članak je preuzet više od 3,000 puta, što znači da je dosegao široku publiku širom svijeta. Primarni cilj CTS-a je postati svjetionik znanosti o prevođenju, a članci poput vašeg jasno pokazuju vrijednost znanosti o prevođenju.”

U radu, VM202 (donaperminogen seltoplazmid), plazmidna DNK koja kodira ljudski HGF (faktor rasta hepatocita) gen, koji je razvio Helixmith Co. Ltd, autori su objavili da u VMDN-003b, intramuskularne injekcije VM202 osiguravaju smanjenje bola za više od 8 mjeseci nakon posljednjeg ciklusa liječenja i da su sigurnost i podnošljivost bile vrlo povoljne, u skladu s prethodnim studijama. Jedan od klinički najvažnijih nalaza iu studiji VMDN-003b i u fazi II je da je VM202 bio efikasniji kod subjekata koji nisu uzimali pregabalin ili gabapentin, dva najpropisivanija lijeka u polju DPN.

Ovi rezultati imaju važne kliničke implikacije jer je poznato da više od 4.2 miliona ljudi u SAD-u pati od bolnog DPN-a, a skoro 1.3 miliona pacijenata se smatra refraktornim, što znači da trenutno dostupni lijekovi ne djeluju za njih (Painful Diabetic Neuropathy, GlobalData 2018) .

Helixmith je pokrenuo drugu fazu 3 ispitivanja za DPN, REGAiN-1A (VMDN-003-2), u SAD-u i cilja na objavljivanje vrhunskih rezultata do kraja 2022. Kompanija planira započeti treću fazu 3 za DPN u drugoj polovini 2022.

Ključne tačke CTS rada

• VM202 (donaperminogen seltoplazmid) je prva u klasi, vlasnička, nevirusna, potencijalno regenerativna plazmidna DNK genska terapija, iz nekliničke perspektive životinja.

• Studija 3. faze za bolni DPN je sprovedena u dva dijela, jedan u trajanju od 9 mjeseci (VMDN-003; petsto ispitanika) i jedan sa produženjem od 3 mjeseca na 12 mjeseci (VMDN-003b; 101 subjekt).

• Sigurnost i podnošljivost VM202 i dalje izgledaju veoma povoljne, u skladu sa prethodnim studijama.

• Ovi rezultati imaju važne kliničke implikacije jer je poznato da više od 4.2 miliona ljudi u SAD pati od bolnog DPN-a i da je skoro 1.3 miliona pacijenata otporno na to da trenutno dostupni lijekovi ne djeluju za njih.

O dijabetičkoj perifernoj neuropatiji

Bolni DPN je česta i iscrpljujuća komplikacija dijabetes melitusa koja ima dubok negativan utjecaj na kvalitetu života, sna i raspoloženje. Trenutne terapije su palijativne i ne ciljaju na mehanizme koji leže u osnovi bolnog DPN-a. Štoviše, simptomatsko olakšanje je često ograničeno, a mnogi pacijenti s bolnim DPN-om i dalje koriste opioide.