Imunološka trombocitopenija Prvo kliničko ispitivanje koristeći novi tretman

InnoCare Pharma, vodeća biofarmaceutska kompanija, objavila je danas da je prvi pacijent dobio dozu u fazi II kliničkog ispitivanja njegovog inhibitora Bruton tirozin kinaze (BTK) orelabrutiniba za liječenje primarne imunološke trombocitopenije (ITP) u Kini.

Primarna imunološka trombocitopenija (ITP), također poznata kao idiopatska trombocitopenična purpura, je stečeni imunološki posredovan poremećaj karakteriziran smanjenjem broja trombocita u perifernoj krvi, što rezultira povećanim rizikom od modrica i krvarenja[i]. Glavna patogeneza ITP-a je gubitak imunološke tolerancije na autoantigene trombocita. Ova imunološka netolerancija dovodi do povećanog uništavanja trombocita i smanjene proizvodnje trombocita iz megakariocita autoantitijelima i citotoksičnim T limfocitima.

Samo oko 70% pacijenata reaguje na terapiju prve linije, neki pacijenti su i dalje refraktorni ili imaju relaps nakon kombinovanih terapija, stoga je neophodno istražiti nove terapijske ciljeve. Inhibicija BTK može smanjiti destrukciju trombocita inhibiranjem aktivacije B ćelija i proizvodnje autoantitijela.

Godišnja incidencija ITP-a kod odraslih je otprilike 2-10 novih slučajeva na 100,000 ljudi[ii],[iii]. Starije osobe starije od 60 godina imaju visok rizik od ITP-a, a žene koje rađaju imaju veći rizik od muškaraca iste starosne grupe.

Dr. Jasmine Cui, suosnivačica, predsjednica i izvršna direktorica InnoCare-a rekla je: „Nijedan BTK inhibitor u svijetu nije odobren za liječenje pacijenata sa ITP-om. BTK je ključna kinaza u signalnom putu receptora B ćelija, koja je neophodna za aktivaciju B limfocita, makrofaga i drugih imunih ćelija, kao i za proizvodnju antitela u patološkom procesu ITP. Orelabrutinib ima visoku ciljanu selektivnost sa sigurnosnim profilom, za koji se očekuje da će donijeti nove mogućnosti liječenja pacijentima s ITP-om.”