Akebia Therapeutics®, Inc. je danas objavila da je Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) izdala potpuni odgovor (CRL) na Akebijinu aplikaciju za nove lijekove (NDA) za vadadustat, ispitivani faktor prolil hidroksilaze induciran oralnom hipoksijom (HIF- PH) inhibitor koji se razmatra za liječenje anemije uzrokovane hroničnom bubrežnom bolešću (CKD). FDA izdaje CRL da naznači da je ciklus pregleda za aplikaciju završen i da aplikacija nije spremna za odobrenje u svom sadašnjem obliku.
FDA je zaključila da podaci u NDA ne podržavaju povoljnu procjenu koristi i rizika vadadustata za pacijente na dijalizi i pacijente koji nisu na dijalizi. FDA je izrazila zabrinutost u pogledu sigurnosti primjećujući neuspjeh u postizanju neinferiornosti u MACE-u u populaciji pacijenata koji ne idu na dijalizu, povećani rizik od tromboembolijskih događaja, uzrokovan trombozom vaskularnog pristupa kod pacijenata na dijalizi, i rizik od ozljede jetre uzrokovane lijekovima. CRL je naveo da bi Akebia mogao istražiti načine da potencijalno pokaže povoljnu procjenu koristi i rizika kroz nova klinička ispitivanja. Akebia će razgovarati o detaljima CRL-a sa svojim partnerima za saradnju i zatražiti sastanak sa FDA.
“Izuzetno smo razočarani što smo dobili CRL za vadadustat, terapiju koja ima potencijal da pomogne pacijentima s anemijom zbog CKD. I dalje vjerujemo da podaci podržavaju pozitivnu procjenu koristi i rizika vadadustata za pacijente s anemijom zbog CKD, posebno kod pacijenata na dijalizi,” rekao je John P. Butler, glavni izvršni direktor Akebie. “Uprkos ovom neuspjehu, nastavljamo raditi u pravcu poboljšanja života ljudi pogođenih bubrežnom bolešću.”
U listopadu 2021., Akebiin partner u saradnji, Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. (Otsuka), podnio je zahtjev za početnu dozvolu za stavljanje u promet (MAA) za vadadustat Evropskoj agenciji za lijekove za vadadustat, za liječenje anemije uzrokovane CKD kod odraslih; pregled je u toku. U Japanu je vadadustat odobren kao tretman za anemiju uzrokovanu CKD-om i kod odraslih pacijenata koji ovise o dijalizi i onih koji ne ovise o dijalizi.
Akebia će biti domaćin konferencijskog poziva u srijedu, 30. marta u 6:00 po istočnom vremenu kako bi se razgovaralo o CRL-u i sljedećim koracima.
ŠTA UZIMATI IZ OVOG ČLANKA:
- FDA izdaje CRL da naznači da je ciklus pregleda za aplikaciju završen i da aplikacija nije spremna za odobrenje u svom sadašnjem obliku.
- FDA je izrazila zabrinutost u pogledu sigurnosti primjećujući neuspjeh u postizanju neinferiornosti u MACE u populaciji pacijenata koji ne idu na dijalizu, povećani rizik od tromboembolijskih događaja, uzrokovan trombozom vaskularnog pristupa kod pacijenata na dijalizi, i rizik od ozljede jetre uzrokovane lijekovima.
- FDA je zaključila da podaci u NDA ne podržavaju povoljnu procjenu koristi i rizika vadadustata za pacijente na dijalizi i pacijente koji nisu na dijalizi.
