CStone Pharmaceuticals je danas objavio da je Nacionalna administracija za medicinske proizvode (NMPA) Kine odobrila dodatnu primjenu novih lijekova (sNDA) selektivnog inhibitora RET GAVRETO® (pralsetinib) za liječenje RET-mutantnog medularnog karcinoma štitnjače (MTC) i RET fuzije -pozitivan karcinom štitnjače (TC). Odobrenje je proširilo označene indikacije za GAVRETO u Kini na odrasle i pedijatrijske pacijente od 12 godina i više s uznapredovalim ili metastatskim RET-mutantnim MTC-om koji zahtijevaju sistemsku terapiju, te odrasle i pedijatrijske pacijente od 12 godina i više s uznapredovalim ili metastatskim RET fuzijsko-pozitivan TC koji zahtijeva sistemsku terapiju i radioaktivni jod-refraktorni (ako je liječenje radioaktivnim jodom prikladno).

Otkrio ga je CStoneov partner Blueprint Medicines, GAVRETO je moćan i selektivan inhibitor RET-a. CStone ima ekskluzivnu saradnju i licencni ugovor sa Blueprint Medicines za razvoj i komercijalizaciju GAVRETO-a u Velikoj Kini, koja obuhvata kontinentalnu Kinu, Hong Kong, Makao i Tajvan.

Dr. Frank Jiang, predsjednik i izvršni direktor CStonea, rekao je: „Veoma nam je drago zbog sNDA odobrenja GAVRETO-a, koji će pružiti novu opciju liječenja za kineske pacijente s uznapredovalim RET-mutantnim medularnim karcinomom štitnjače i RET fuzijom pozitivnim karcinomom štitnjače . Takođe želimo da se posebno zahvalimo NMPA za prioritetnu reviziju. CStone je uvijek posvećen razvoju inovativnih terapija za rješavanje nezadovoljenih medicinskih potreba pacijenata oboljelih od raka. Nastavićemo da unapređujemo kliničku vrednost i potencijal našeg sistema i pojačavamo napore da pacijentima širom sveta obezbedimo visokokvalitetne, inovativne lekove.”

Profesor Ming Gao, glavni istraživač studije ARROW i predsjednik medicinskog centra Tianjin Union, rekao je: “Stopa incidencije raka štitne žlijezde raste posljednjih godina. Klinički postoje ograničene mogućnosti liječenja za liječenje MTC-a i postoji hitna potreba za preciznim terapijama, posebno za pacijente s RET-mutantnim MTC-om. GAVRETO je pokazao robusnu i izdržljivu antitumorsko djelovanje kod kineskih pacijenata s uznapredovalim ili metastatskim RET-mutantnim MTC-om, uz ukupnu sigurnost u skladu s rezultatima uočenim u globalnoj studiji ARROW. Sa ovim proširenjem GAVRETO-ovih označenih indikacija, radujemo se rješavanju nezadovoljenih kliničkih potreba pacijenata s karcinomom štitnjače.”

Dr. Jason Yang, glavni medicinski službenik CStonea, rekao je: „NMPA odobrenje sNDA je još jedna ključna prekretnica za nas nakon što je GAVRETO odobren za liječenje pacijenata s lokalno uznapredovalim ili metastatskim RET fuzion-pozitivnim rakom pluća nemalih stanica . Zahvaljujemo svim pacijentima i istraživačima koji su doprinijeli kliničkoj studiji GAVRETO-a u proširenim indikacijama. Nastavit ćemo unaprijediti klinička istraživanja GAVRETO-a za liječenje više vrsta karcinoma kako bismo brzo mogli predstaviti ovu inovativnu terapiju koja će pomoći većem broju pacijenata.”

Odobrenje sNDA zasnovano je na rezultatima globalnog ispitivanja faze 1/2 ARROW, osmišljenog za procjenu sigurnosti, podnošljivosti i efikasnosti GAVRETO-a kod pacijenata sa RET fuzijsko pozitivnim NSCLC, RET-mutantnim MTC-om i drugim naprednim solidnim tumorima sa RET fuzijama . Od datuma preseka podataka 12. aprila 2021., ukupno 28 pacijenata sa uznapredovalim RET-mutantnim MTC-om bilo je upisano u kinesku MTC registracionu kohortu za premošćavanje globalne studije ARROW, i primili su početnu GAVRETO dozu od 400 mg jednom dnevno. Rezultati studije su pokazali da je potvrđena stopa objektivnog odgovora (ORR) od 26 RET-mutantnih MTC pacijenata sa mjerljivom bolešću na početku bila 73.1%, uključujući 3 s potpunim odgovorom (CR) i 16 s djelomičnim odgovorima (PR). Stopa kontrole bolesti (DCR) bila je 84.6%, a odgovori su uočeni bez obzira na genotip RET mutacije. Među 19 pacijenata sa potvrđenim odgovorom, medijan trajanja odgovora (DOR) nije postignut, a 9-mjesečna stopa DOR-a bila je 100%. Nivoi kalcitonina i karcinoembrionalnog antigena (CEA) su značajno smanjeni. GAVRETO se općenito dobro podnosio, bez otkrivenih novih sigurnosnih signala. Rezultati za kinesku registracionu kohortu za premošćavanje predstavljeni su tokom kasne usmene sesije sažetaka na 90. godišnjem sastanku Američkog udruženja za štitnjaču (ATA) 2021.

ŠTA UZIMATI IZ OVOG ČLANKA:

Odobrenje je proširilo označene indikacije za GAVRETO u Kini na odrasle i pedijatrijske pacijente od 12 godina i više s uznapredovalim ili metastatskim RET-mutantnim MTC-om koji zahtijevaju sistemsku terapiju, te odrasle i pedijatrijske pacijente od 12 godina i više s uznapredovalim ili metastatskim RET fuzijsko-pozitivan TC koji zahtijeva sistemsku terapiju i radioaktivni jod-refraktorni (ako je liječenje radioaktivnim jodom prikladno).
Od datuma preseka podataka 12. aprila 2021., ukupno 28 pacijenata sa uznapredovalim RET-mutantnim MTC-om bilo je upisano u kinesku MTC registracionu kohortu za premošćavanje globalne studije ARROW, i primili su početnu GAVRETO dozu od 400 mg jednom dnevno.
Odobrenje sNDA zasnovano je na rezultatima globalnog ispitivanja faze 1/2 ARROW, osmišljenog za procjenu sigurnosti, podnošljivosti i efikasnosti GAVRETO-a kod pacijenata sa RET fuzijsko pozitivnim NSCLC, RET-mutantnim MTC-om i drugim naprednim solidnim tumorima sa RET fuzijama .