Novi eksperimentalni lijek za liječenje tikova od Touretteovog sindroma

Prema novoj preliminarnoj studiji, djeca i tinejdžeri s Touretteovim sindromom koji su liječeni eksperimentalnim lijekom zvanim ecopipam mogli su poboljšati rezultate na testovima težine tikova tri mjeseca kasnije. Istraživanje koje je objavljeno danas, 30. marta 2022., biće predstavljeno na 74. godišnjem sastanku Američke akademije za neurologiju koji se održava lično u Sijetlu od 2. do 7. aprila 2022. i virtualno od 24. do 26. aprila 2022. Touretteov sindrom je neurološki poremećaj karakteriziran motoričkim i verbalnim tikovima, koji su ponavljajući pokreti i vokalizacije potaknuti neodoljivom željom da ih proizvedu.

"Naši rezultati su uzbudljivi, jer sugeriraju da ecopipam obećava kao tretman za smanjenje broja, učestalosti i težine tikova koje mladi ljudi doživljavaju s Touretteovim sindromom", rekao je autor studije Donald L. Gilbert, dr. med., iz Dječije bolnice u Cincinnatiju. Centar u Ohaju, i član Američke akademije za neurologiju. “To je posebno istinito jer mnogi ljudi s bolešću koji uzimaju lijekove koji su trenutno dostupni i dalje imaju iscrpljujuće simptome ili doživljavaju debljanje ili druge nuspojave.”

Istraživanje je obuhvatilo 149 djece i tinejdžera u dobi od šest do 17 godina s Touretteovim sindromom. Podijeljeni su u dvije grupe: 74 je liječeno ecopipamom, 75 placebom.

Istraživači su mjerili težinu tikova sudionika koristeći dvije uobičajene skale ocjenjivanja tikova na početku studije i ponovo tri mjeseca kasnije. Prvi test mjeri motoričke i vokalne tikove i ima maksimalan rezultat od 50. Drugi test razmatra ukupne simptome tika i ozbiljnost oštećenja vezanog za tikove. Ima maksimalan rezultat od 100. Viši rezultati na bilo kom od testova ukazuju na teže simptome i negativan uticaj na svakodnevni život.

Nakon tri mjeseca, istraživači su otkrili da je grupa koja je uzimala ecopipam imala manje i manje izraženih tikova i da je ukupno bila bolja prema oba rezultata testa.

U prosjeku, učesnici koji su uzimali ecopipam poboljšali su ocjenu težine motoričkih i vokalnih tika sa 35 na 24, što je smanjenje od 30%. To je u poređenju sa onima koji su uzimali placebo, koji su se popravili sa prosečne težine tika od 35 na 28 u isto vreme, što je smanjenje od 19%.

Kada su istraživači pogledali rezultate drugog testa kako bi procijenili ukupnu efikasnost ecopipama, otkrili su da su se oni koji su uzimali lijek poboljšali sa prosječnog rezultata od 68 na 46, što je smanjenje od 32%, u poređenju sa onima koji su uzimali placebo, koji su se poboljšali od prosječan rezultat od 66 do 54, smanjenje od 20%.

Gilbert je primijetio da je 34% učesnika koji su uzimali ecopipam iskusilo nuspojave poput glavobolje i umora, dok je 21% onih koji su uzimali placebo.

"Prethodna istraživanja sugeriraju da problemi s dopaminom, neurotransmiterom u mozgu, mogu biti povezani sa simptomima Touretteovog sindroma i da D1 dopaminski receptori igraju ključnu ulogu", rekao je Gilbert. “Dopaminski receptori se nalaze u centralnom nervnom sistemu. Kada primaju dopamin, oni stvaraju signale za različite mentalne i fizičke funkcije poput kretanja. Različiti receptori pomažu u kontroli različitih funkcija. Dok je ecopipam još uvijek u fazi testiranja, to je prvi lijek koji cilja na D1 receptor umjesto na D2 receptor, koji je cilj lijekova koji su trenutno na tržištu. Naši rezultati pokazuju da ekopipam zaslužuje više studija kao održiva opcija liječenja Touretteovog sindroma kod mladih ljudi u budućnosti.”

Ograničenje studije je njeno trajanje od tri mjeseca. Gilbert je napomenuo da će, iako je to standardno za ovu vrstu istraživanja, biti važno saznati da li poboljšanja simptoma potraju duže.