Sionna Therapeutics je danas najavio službeno pokretanje kompanije i zatvaranje finansiranja Serije B od 111 miliona dolara. Krug je vodio OrbiMed uz učešće fondova savjetovanih od strane T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC., podružnice u potpunom vlasništvu QIA, državnog fonda Katara, i prethodnih investitora uključujući RA Capital, TPG's Fond Rise, Atlas Venture i Fondacija za cističnu fibrozu. Sionna je do danas prikupila oko 150 miliona dolara.
Sionna unapređuje cijev prvih u klasi malih molekula dizajniranih da u potpunosti obnove funkciju proteina transmembranskog regulatora provodljivosti cistične fibroze (CFTR) koji je defektan u CF, stabilizacijom CFTR-ove prve domene za vezivanje nukleotida (NBD1). Vodeći uzrok CF je genetska mutacija ΔF508 koja utiče na stabilnost NBD1 i funkciju CFTR.
U klinički prediktivnim in vitro modelima CF, Sionnini NBD1 ciljani mali molekuli, u kombinaciji s drugim komplementarnim modulatorima, pokazali su potencijal da normaliziraju savijanje, sazrijevanje i stabilnost CFTR proteina na koje utiče genetska mutacija ΔF508. Ovo omogućava pravilan promet CFTR-a na površinu ćelije i normalnu regulaciju protoka jona i vode. Potpuno vraćanjem funkcije CFTR za pacijente sa genetskom mutacijom ΔF508 na nivoe koji se vide u ćelijama ljudi bez CF, Sionnin cevovod ima potencijal da pruži najbolju efikasnost u klasi i optimalnu kliničku korist za osobe sa CF.
“NBD1 je dobro poznata i istražena meta, ali se do sada smatralo nelijekom. Na osnovu naših fokusiranih napora i kontinuiranog napretka na NBD1, vidimo potencijal za normalizaciju funkcije CFTR-a kod velike većine ljudi s CF,” rekao je Mike Cloonan, predsjednik i glavni izvršni direktor Sionna Therapeutics. “Naša misija u Sionni je značajno poboljšati zdravlje i kvalitetu života za ljude koji i dalje pate od cjeloživotnih posljedica i tereta života s CF. S ovim financiranjem, našim snažnim sindikatom i našim iskusnim i talentiranim timom, uzbuđeni smo što lansiramo Sionnu i fokusirani smo na unapređenje prvih spojeva iz našeg diferenciranog cjevovoda u kliniku.”
CF je ozbiljna, potencijalno smrtonosna genetska bolest uzrokovana mutacijom CFTR gena koja dovodi do nakupljanja sluzi u plućima i dišnim putevima, poremećene funkcije pankreasa i drugih poremećaja organa koji mogu imati značajan i često ozbiljan utjecaj na zdravlje i život očekivanje. Postoji preko 100,000 ljudi koji žive sa CF širom svijeta, ii, od kojih se procjenjuje da 90 posto ima genetsku mutaciju ΔF508 koja se javlja unutar NBD1 domene CFTR. Ova mutacija uzrokuje da se NBD1 razvija na tjelesnoj temperaturi i narušava funkciju CFTR. Uprkos dostupnosti trenutno odobrenih tretmana i značajnom napretku postignutom na drugim ciljevima unutar CFTR-a, većina ljudi sa ΔF508 ne postiže punu funkciju CFTR-a. NBD1 je neophodan za normalizaciju funkcije CFTR-a i proizvodnju zdrave sluzi koja slobodno teče u disajnim putevima, probavnom sistemu i drugim organima.
ŠTA UZIMATI IZ OVOG ČLANKA:
- CF je ozbiljna, potencijalno smrtonosna genetska bolest uzrokovana mutacijom CFTR gena koja dovodi do nakupljanja sluzi u plućima i dišnim putevima, poremećene funkcije pankreasa i drugih poremećaja organa koji mogu imati značajan i često ozbiljan utjecaj na zdravlje i život očekivanje.
- U klinički prediktivnim in vitro modelima CF, Sionnini NBD1 ciljani mali molekuli, u kombinaciji s drugim komplementarnim modulatorima, pokazali su potencijal da normaliziraju savijanje, sazrijevanje i stabilnost CFTR proteina na koje utiče genetska mutacija ΔF508.
- Potpuno vraćanjem funkcije CFTR za pacijente sa genetskom mutacijom ΔF508 na nivoe koji se vide u ćelijama ljudi bez CF, Sionnin cevovod ima potencijal da pruži najbolju efikasnost u klasi i optimalnu kliničku korist za osobe sa CF.
