JZP150 je dobio oznaku Fast Track od strane US Food and Drug Administration (FDA) za PTSP na osnovu ozbiljne prirode poremećaja. Prema FDA-i, ova oznaka ima za cilj da olakša razvoj i ubrza pregled lijekova koji liječe ozbiljna stanja i imaju potencijal da odgovore na nezadovoljene medicinske potrebe.
“FDA-ova brza oznaka JZP150 je značajno priznanje kako ozbiljnih, tekućih, nezadovoljenih medicinskih potreba pacijenata s PTSP-om, tako i potencijalnih prednosti novog mehanizma JZP150 za liječenje ovog iscrpljujućeg poremećaja,” rekao je Rob Iannone, MD, MSCE, izvršni potpredsjednik , istraživanje i razvoj i glavni medicinski direktor Jazz Pharmaceuticalsa. “Teret bolesti za PTSP može imati razoran uticaj na pacijente i njihove porodice zbog ovog uobičajenog stanja kod kojeg se očekuje da će se prevalencija povećati. Jazz je posvećen razvoju i komercijalizaciji inovativnih lijekova, a napredak kliničkog razvoja JZP150 je početak značajnog putovanja za pomoć ljudima koji žive s PTSP-om.”
PTSP je psihijatrijski poremećaj koji pogađa milijune ljudi i pacijenti često imaju nekontrolirane simptome koji utječu na njihovu sposobnost obavljanja svakodnevnih aktivnosti i društvenog funkcionisanja. Trenutno odobreni lijekovi imaju ograničenu efikasnost i ne postoji lijek za ovo stanje. Samo dva antidepresiva su dobila odobrenje od FDA za liječenje simptoma PTSP-a u posljednjih 20 godina. Nijedna odobrena terapija nije usmjerena na osnovnu biologiju koja takve traumatske događaje i iskustva pretvara u kroničnu bolest mentalnog zdravlja PTSP.
“PTSP duboko utječe na živote, odnose i karijere ljudi koji žive s ovim poremećajem. Potrebni su nam bolji tretmani kako bismo pomogli onima koji su traumatizirani da povrate svoje živote”, rekao je John H. Krystal, MD, Robert L. McNeil Jr., profesor translacijskog istraživanja i profesor psihijatrije, neuronauke i psihologije na Univerzitetu Yale. “JZP150 cilja na novi mehanizam u mozgu, a ovo novo ispitivanje faze 2 u PTSP-u pomoći će nam da saznamo više o sigurnosti i djelotvornosti molekula kao potencijalnog tretmana za pacijente koji bi imali koristi od nove terapije.”
O suđenju faze 2
Multicentrično, dvostruko slijepo, randomizirano, placebom kontrolirano kliničko ispitivanje će procijeniti dvije doze JZP150, a provodi se na 40 američkih istraživačkih lokacija. Ispitivanje će uključiti 270 odraslih osoba u dobi od 18 do 70 godina s dijagnozom PTSP-a prema kriterijima Dijagnostičkog i statističkog priručnika za mentalne poremećaje Američkog psihijatrijskog udruženja, 5. izdanje (DSM-5).
Primarna krajnja tačka ispitivanja mjeri promjene učesnika od početka studije do kraja liječenja koristeći rezultat sa skale PTSP-a koju vodi kliničar (CAPS-5). CAPS-5 je strukturirani klinički intervju i smatra se zlatnim standardom za dijagnosticiranje i procjenu pacijenata sa PTSP-om. Sadrži 30 stavki pomoću kojih liječnici mogu postaviti dijagnozu PTSP-a i procijeniti težinu simptoma, kao i utjecaj na društveno i profesionalno funkcioniranje. Ispitivanje ima nekoliko sekundarnih krajnjih tačaka, uključujući promjene u rezultatima na skali ozbiljnosti kliničkih globalnih utisaka i skalama ozbiljnosti globalnog utiska pacijenta od početka studije do kraja liječenja.
O JZP150
JZP150 je ispitivana mala molekula formulirana da selektivno inhibira enzim amid hidrolaze masnih kiselina (FAAH) i trenutno je u razvoju za liječenje posttraumatskog stresnog poremećaja (PTSP) kod odraslih. Kod PTSP-a, deficiti nestanka straha doprinose postojanju traumatskih sjećanja. Intervencije za promicanje učenja o izumiranju straha su temelj liječenja PTSP-a. Trenutni farmakološki tretmani prve linije, kao što su selektivni inhibitori ponovnog preuzimanja serotonina, ublažavaju neke simptome PTSP-a, ali nisu dizajnirani da riješe suštinski problem (učenje o izumiranju straha i njegova konsolidacija). Podaci iz prethodnih pretkliničkih i kliničkih studija sa JZP150 pružaju dokaze da inhibicija FAAH može poboljšati prisjećanje sećanja na izumiranje straha i ublažiti anksiogene efekte stresa.
Jazz je stekao svjetska prava na JZP150, ranije nazvan PF-04457845, od SpringWorks Therapeutics u oktobru 2020. Pfizer Inc. je prvobitno otkrio i razvio molekul i ekskluzivno ga licencirao SpringWorksu.
O posttraumatskom stresnom poremećaju
Posttraumatski stresni poremećaj (PTSP) je uobičajeno psihijatrijsko stanje koje može biti rezultat direktnog ili indirektnog izlaganja traumatskim događajima i iskustvima. Osobe s PTSP-om imaju intenzivne i uznemirujuće misli i osjećaje povezane sa svojim iskustvom koji traju dugo nakon njihovog traumatskog događaja, i mogu ponovo proživjeti događaj kroz flešbekove ili noćne more i osjećati tugu, strah, ljutnju i odvojenost od drugih ljudi. Teret PTSP-a je ogroman s pacijentima koji se bore da kontrolišu svoje simptome, obavljaju svakodnevne aktivnosti i funkcionišu u društvu. Postoji značajna nezadovoljena potreba za pacijentima sa PTSP-om jer ne postoji terapija koja tretira osnovni uzrok poremećaja.
