Prva genska terapija na svijetu za osteoartritis koljena

Juniper Biologics je danas objavio da je dobio licencna prava za razvoj i komercijalizaciju TG-C LD (TissueGene-C niske doze) za liječenje osteoartritisa koljena.

Ugovor o licenciranju od 600 miliona USD koji pokriva Aziju, Pacifik, Bliski istok i Afriku potpisan je sa Kolon Life Science-om i druga je akvizicija Juniper Biologics-a u isto toliko mjeseci. Prema uslovima partnerstva, Juniper Biologics će biti odgovoran za razvoj i komercijalizaciju TG-C LD za medicinske stručnjake i bolnice u ovim regijama. Kolon Life Science će biti odgovoran za podršku razvoju, kao i za isporuku TG-C LD.

TG-C LD je nehirurški istraživački tretman koji je hvaljen kao prva genska terapija u svijetu posredovana ćelijama za osteoartritis koljena,[i] koji je najčešći oblik artritisa.[ii] Prema istraživanju, osteoartritis. procjenjuje se da je jedanaesti[1] vodeći uzrok invaliditeta u svijetu sa oko 300 miliona pacijenata samo u Aziji, Pacifiku i Bliskom istoku i Africi, koji pate od oslabljujućih efekata degenerativne bolesti zglobova. To je jedna od najvećih nezadovoljenih medicinskih potreba među mišićno-koštanim oboljenjima sa rizikom koji se povećava s godinama[iii].

Prva u klasi genska terapija posredovana ćelijama, TG-C LD cilja na osteoartritis koljena kroz jednu intraartikularnu injekciju. Kolon TissueGene, vlasnik licence za TG-C u Sjedinjenim Državama (ne TG-C LD), već je završio kliničko ispitivanje faze 2 u Sjedinjenim Državama, s početnim podacima koji pokazuju trajno ublažavanje boli i poboljšanje pokretljivosti nakon jedne injekcije u kolenskog zgloba, eventualno do 2 godine. Trenutačno su u toku klinička ispitivanja faze 3 u Sjedinjenim Državama na 1,020 pacijenata kako bi se potvrdila sigurnost i djelotvornost TG-C. Pored potvrde statistički značajnog smanjenja bola i poboljšanja funkcije uočenih u kliničkom ispitivanju druge faze u SAD-u, ispitivanja su osmišljena da pokažu kašnjenje progresije bolesti kako bi se postigla oznaka DMOAD (Disease Modifying Osteoartritis Drug).

Izvršni direktor Juniper Biologics, Raman Singh, rekao je: „Uvijek tražimo da identifikujemo područja u kojima možemo napraviti najveću razliku, a TG-C LD nudi značajno olakšanje za pacijente s osteoartritisom koljena kojima bi inače bila potrebna operacija ili druge opcije liječenja. Posvećeni smo pružanju inovativnih tretmana za liječenje osteoartritisa koljena kroz regeneraciju hrskavice i vjerujemo da će ovaj inovativni istraživački tretman donijeti olakšanje milionima pacijenata širom regije.”

„Uzbuđeni smo što radimo sa Juniper Biologics na uspostavljanju novih puteva za pacijente da pristupe ovoj inovativnoj istraživačkoj ćelijskoj terapiji. Ovo bi bila potvrda naše tehnologije i njene tržišne vrijednosti,” rekao je Woosok Lee, predsjednik i izvršni direktor, Kolon Life Science. “Vjerujemo da će pacijenti u Aziji, Pacifiku, Bliskom istoku i Africi moći imati koristi od TG-C LD dok budemo prolazili kroz rigoroznost uspostavljanja kao globalne standardne opcije liječenja.”