FDA odobrava oznaku lijeka siročad za liječenje limfoma T-ćelija

Dialectic Therapeutics, Inc., klinička biotehnološka kompanija sa sjedištem u Teksasu fokusirana na stvaranje inovativnih novih tehnologija za liječenje raka, danas je objavila da je Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) dodijelila DT2216 oznaku lijeka siročad za liječenje T-ćelija limfom. DT2216 je Dialectic-ova prva generacija jedinjenja napravljena korišćenjem sopstvene i nove tehnološke platforme Antiapoptotic Protein Targeted Degradation (APTaD™).

“Ovo je važna prekretnica u razvoju DT2216, našeg vodećeg spoja APTaD™. Odluka FDA da dodijeli oznaku lijeka siročad naglašava naše uvjerenje da bi DT2216 mogao biti obećavajući terapeutik za pacijente s limfomom T-ćelija”, rekao je dr. David Genecov, predsjednik i glavni izvršni direktor Dialectic-a. “Postoji kritična nezadovoljena potreba za ljudima s dijagnozom ovog retkog karcinoma, kod kojih trenutno odobrene terapije imaju relativno niske stope odgovora”.

Normalne T-ćelije zahtijevaju ekspresiju BCL-XL da bi preživjele selekciju timusa tokom svog razvoja. Nakon selekcije timusa BCL-XL normalne T-ćelije više ne eksprimiraju BCL-XL. Međutim, mnogi T-ćelijski limfomi ponovo eksprimiraju BCL-XL kao mehanizam njihove neoplastične transformacije i omogućavaju njihov nastavak preživljavanja kao maligne bolesti. Studije su pokazale važnost BCL-XL u preživljavanju limfoma T-ćelija. Dialectic je u pretkliničkim studijama pokazao da je DT2216 efikasan tretman za T-ćelijski limfom.

Ured FDA za razvoj proizvoda za siročad dodjeljuje status oznake siročad lijekovima i biološkim lijekovima koji su namijenjeni sigurnom i učinkovitom liječenju, dijagnozi ili prevenciji rijetkih bolesti ili stanja koja pogađaju manje od 200,000 ljudi u SAD-u. Oznaka lijeka za siročad u SAD-u pruža određene prednosti, uključujući finansijske poticaje za podršku kliničkom razvoju i potencijal za do sedam godina tržišne ekskluzivnosti u SAD-u nakon odobrenja regulatora.