Liječenje genetskih kardiovaskularnih bolesti ulazi u novi razvoj

Partnerstvo će iskoristiti integriranu platformu za gensku terapiju Skyline Therapeutics AAV zasnovanu na svojoj vlasničkoj tehnologiji vektorskog inženjeringa i dizajna i proizvodnih sposobnosti za razvoj inovativnih genskih terapija s fokusom na genetske proširene kardiomiopatije (DCM), grupu progresivno napredujućih, razornih bolesti bez ciljane mogućnosti liječenja.

Prema sporazumu, BioMarin i Skyline Therapeutics će sarađivati ​​na otkrivanju i istraživanju sve do istraživačke primjene novih lijekova (IND). BioMarin donosi iskustvo u razvoju genske terapije, kardiovaskularne biologije i uvid u genetsku osnovu bolesti, a Skyline doprinosi svojoj stručnosti u razvoju proizvoda za gensku terapiju, uključujući vektorsko inženjerstvo i tehnologiju dizajna i proizvodne mogućnosti ovoj saradnji. Svaka kompanija će unaprediti programe kroz klinički razvoj na svojim unapred definisanim teritorijama.  

Kao podršku svojim istraživačkim i razvojnim naporima za zajedničke projekte, Skyline Therapeutics će dobiti neotkrivenu uplatu u vezi s potpisivanjem, koja se sastoji od uplate unaprijed i ulaganja u kapital od BioMarin-a, i ispunjava uvjete za primanje unaprijed određenih plaćanja za istraživanje i razvoj, regulatorne i komercijalne prekretnice.

BioMarin će imati prava na komercijalizaciju terapeutskih proizvoda koji su rezultat saradnje na svojim teritorijama, uključujući Sjedinjene Države, Evropu i Latinsku Ameriku, a Skyline Therapeutics će biti odgovorna za komercijalizaciju u azijsko-pacifičkoj regiji. Osim toga, Skyline Therapeutics će imati pravo na primanje tantijema za buduću prodaju od BioMarina na svojim teritorijama.

„Oduševljeni smo što možemo objaviti ono što očekujemo da će biti plodna suradnja na spoju između Skyline-ovog inovativnog pristupa AAV vektorskom inženjeringu i dizajnu i dokazane stručnosti našeg tima u kreiranju i razvoju genskih terapija,” rekao je Kevin Eggan, potpredsjednik grupe, šef odjela Istraživanje i rani razvoj, BioMarin.

“Uzbuđeni smo što ćemo se udružiti sa Skyline Therapeutics kako bismo se uhvatili u koštac s ovim genetskim oblicima proširene kardiomiopatije. Ova suradnja jača naše vodstvo u kardiološkoj genskoj terapiji i proširuje našu saradnju u istraživanju i razvoju na Aziju, gdje veliki broj pacijenata pati od ovih razornih bolesti,” rekla je Brinda Balakrishnan, potpredsjednica Grupe, korporativni i poslovni razvoj u BioMarinu. “Radujemo se što ćemo njegovati ovu suradnju i donijeti transformativne lijekove pacijentima širom svijeta.”

“Dilatirana kardiomiopatija je ozbiljan srčani poremećaj u kojem strukturne ili funkcionalne abnormalnosti srčanog mišića mogu dovesti do komplikacija kao što su aritmija i zatajenje srca, što rezultira značajnim morbiditetom i smrtnošću. Mutacije u mnogim genima povezane su s razvojem DCM-a, među ostalim etiologijama bolesti”, rekao je Jay Hou, glavni naučni direktor u Skyline Therapeutics. “Zajedno sa BioMarin timom identifikovali smo niz kritičnih gena povezanih sa DCM. Oduševljeni smo što blisko sarađujemo s BioMarinom i primjenjujemo našu AAV vektorsku tehnologiju kako bismo ispitali ove nove mete i razvili nove tretmane za pacijente s DCM.”

“Saradnja s BioMarinom koristi sposobnosti obje kompanije u razvoju genskih terapija. Sa BioMarin timom, dijelimo cilj zajedničkog rada na razvoju terapija za genetske kardiovaskularne bolesti koje rješavaju visoke nezadovoljene medicinske potrebe,” rekla je Amber Cai, izvršna direktorica Skyline Therapeutics. “Zajedno ćemo koristiti gensku terapiju u borbi protiv kardiovaskularnih bolesti uz pomoć inovativnog pristupa koji modificira bolest i koji bi mogao promijeniti paradigmu liječenja u ovim stanjima.”