Prva odobrena terapija za citopenijsku mijelofibrozu

CTI BioPharma Corp. objavila je da je Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila VONJO (pacritinib) za liječenje odraslih sa srednjim ili visokim rizikom primarnom ili sekundarnom (post-policitemija vera ili post-esencijalna trombocitemija) mijelofibrozom s brojem trombocita ispod 50 × 109/L. VONJO je novi oralni inhibitor kinaze sa specifičnošću za JAK2 i IRAK1, bez inhibicije JAK1. Preporučena doza VONJO-a je 200 mg oralno dva puta dnevno. VONJO je prva odobrena terapija koja se posebno odnosi na potrebe pacijenata s citopenijskom mijelofibrozom.             

“Današnje odobrenje VONJO-a uspostavlja novi standard skrbi za pacijente s mijelofibrozom koji pate od citopenične mijelofibroze,” rekao je John Mascarenhas, MD, vanredni profesor medicine, hematologije i medicinske onkologije, Tisch Cancer Institute, Icahn School of Medicine u New Yorku . “Pokazano je da mijelofibroza s teškom trombocitopenijom, definiranom kao broj trombocita u krvi ispod 50 × 109/L, rezultira lošim ishodima preživljavanja u kombinaciji s oslabljenim simptomima. Ograničene mogućnosti liječenja su ovu bolest pretvorile u područje hitnih neispunjenih medicinskih potreba. Drago mi je što vidim da je nova, efikasna i sigurna opcija liječenja sada dostupna za ove pacijente.”

“U SAD-u postoji otprilike 21,000 pacijenata s mijelofibrozom, od kojih dvije trećine imaju citopenije (trombocitopeniju ili anemiju), koje su obično rezultat toksičnosti drugih odobrenih terapija. Teška trombocitopenija, definirana kao broj trombocita ispod 50 × 109/L, javlja se kod jedne trećine ukupne populacije mijelofibroze i ima posebno lošu prognozu. Uz odobrenje VONJO-a, uzbuđeni smo što sada možemo ponuditi novu terapiju koja je posebno odobrena za pacijente s citopenijskom mijelofibrozom. U potpunosti smo finansirani za komercijalno lansiranje, nakon naših dugova i tantijema s DRI, i radujemo se što ćemo pacijentima u roku od 10 dana pružiti VONJO, potencijalno najbolju terapiju u klasi za pacijente s citopenijskom mijelofibrozom,” rekao je Adam R. Craig , MD, Ph.D., predsjednik i glavni izvršni direktor CTI Biopharma. „Želio bih da se zahvalim pacijentima, njegovateljima, osoblju za klinička ispitivanja i istraživačima koji su omogućili VONJO klinička ispitivanja. Također sam zahvalan CTI timu na njihovom vrijednom radu i posvećenosti i njihovom fokusu na potrebe pacijenata.”

Ubrzano odobrenje zasnovano je na rezultatima efikasnosti iz ključne faze 3 PERSIST-2 studije VONJO kod pacijenata sa mijelofibrozom (broj trombocita manji ili jednak 100 × 109/L). Pacijenti su randomizirani 1:1:1 da primaju VONJO 200 mg dva puta dnevno (BID), VONJO 400 mg jednom dnevno (QD) ili najbolju dostupnu terapiju (BAT). Prethodna terapija inhibitorima JAK2 bila je dozvoljena. U ovoj studiji, u kohorti pacijenata sa početnim brojem trombocita ispod 50 × 109/L koji su liječeni pacritinibom 200 mg BD, 29% pacijenata imalo je smanjenje volumena slezene od najmanje 35% u poređenju sa 3% pacijenata koji su primali najbolja dostupna terapija, koja je uključivala ruksolitinib. Kao dio ubrzanog odobrenja, CTI je dužan da opiše kliničku korist u potvrdnom ispitivanju. Kako bi ispunio ovaj zahtjev nakon odobrenja, CTI planira završiti ispitivanje PACIFICA, s očekivanim rezultatima sredinom 2025. godine.

Najčešće nuspojave (≥20%) nakon VONJO 200 mg dva puta dnevno bile su dijareja, trombocitopenija, mučnina, anemija i periferni edem. Najčešće ozbiljne nuspojave (≥3%) nakon VONJO 200 mg dva puta dnevno bile su anemija, trombocitopenija, pneumonija, zatajenje srca, napredovanje bolesti, pireksija i karcinom skvamoznih ćelija kože.