Odobrenje nove studije za liječenje ALS-a

NeuroSense Therapeutics Ltd. je danas objavila da je dobila odobrenje od američke Agencije za hranu i lijekove (FDA) za pokretanje farmakokinetičke studije PrimeC-a na zdravim odraslim osobama. PrimeC je nova oralna formulacija s produženim oslobađanjem koja se sastoji od jedinstvene fiksne kombinacije dva lijeka koja je odobrila FDA: ciprofloksacina i celekoksiba. PrimeC je dizajniran da sinergistički cilja nekoliko ključnih mehanizama amiotrofične lateralne skleroze (ALS) koji doprinose degeneraciji motornih neurona, upali, akumulaciji željeza i poremećenoj regulaciji RNK kako bi potencijalno inhibirali napredovanje ALS-a.     

PrimeC-u su FDA i Evropska agencija za lijekove (EMA) dodijelile naziv lijeka siročad. NeuroSense je završio kliničku studiju faze IIa koja je uspješno ispunila svoje krajnje tačke sigurnosti i efikasnosti, uključujući smanjenje funkcionalnog i respiratornog pogoršanja i statistički značajne promjene bioloških markera povezanih s ALS-om, što ukazuje na biološku aktivnost PrimeC-a. Kompanija planira da u drugom kvartalu 2. pokrene dvostruko slijepo, placebom kontroliranu multinacionalnu studiju faze IIb s optimiziranom dozom i jedinstvenom nadograđenom formulacijom.

Farmakokinetička studija (NCT05232461) je faza I otvorena, randomizirana, jednodozna, tri tretmana, unakrsna studija u tri perioda za procjenu učinka hrane na bioraspoloživost PrimeC-a u usporedbi s biodostupnošću istovremeno primijenjenih tableta ciprofloksacina i celekoksib kapsule kod 12 zdravih odraslih osoba u SAD-u.

“Podaci iz naše kliničke studije faze IIa potvrdili su da je PrimeC nova terapija s potencijalom da pomogne ljudima s ALS-om i da se pozabavi tržištem od 3 milijarde dolara kojem je potreban efikasniji tretman”, izjavio je izvršni direktor NeuroSensea Alon Ben-Noon. “Dok se pripremamo da započnemo našu studiju faze IIb u narednih nekoliko mjeseci, cilj naše farmakokinetičke studije pod FDA IND je generiranje dodatnih podataka o bioraspoloživosti PrimeC-a u odnosu na unos hrane kod zdravih osoba. Duboko smo posvećeni poboljšanju života ljudi s ALS-om i ponosni smo što smo razvili novi potencijalni tretman za rješavanje ove složene bolesti.” 

NeuroSense je nedavno najavio treću fazu svoje saradnje sa Općom bolnicom Massachusetts u Bostonu na novim egzozomima izvedenim od neurona (NDE) kako bi se dalje utvrdile biološke promjene u patologijama povezanim s ALS-om i učinak PrimeC-a na relevantne mete. Rezultati ove studije se očekuju u drugom kvartalu 2.

NeuroSense takođe unapređuje programe za Alchajmerovu bolest za svog kandidata za lek CogniC i Parkinsonovu bolest za StabiliC. Podaci iz pretkliničkih studija očekuju se u drugoj polovini 2., a nakon podnošenja IND-a FDA-i, NeuroSense očekuje da će započeti kliničke studije za ove indikacije u prvoj polovini 2022.